Si llegeixes qualsevol revista científica no trigaràs a trobar articles sobre edició genètica, medicina personalitzada i resistència als antibiòtics. Les dues primeres qüestions estan transformant cada vegada més l’assistència sanitària, fet que ens permet entendre les complexitats de diverses malalties que en un moment donat es van considerar irresolubles i, per tant, tractar-les. Ara bé, la tercera qüestió amenaça deixar sense efecte moltes opcions terapèutiques fiables, a més d’imposar una càrrega sense precedents als sistemes sanitaris d’arreu del món.

Aquests són els principals temes que investiguen, de forma innovadora, els quatre projectes seleccionats a l’edició inaugural de CaixaImpulse Consolidate. Tots ofereixen solucions a necessitats biomèdiques que encara no han estat cobertes, i rebran fins a 300.000 € i suport essencial per acostar els seus actius al mercat i als pacients.

Tot i que no és un requisit previ de la convocatòria Consolidate, els quatre projectes havien estat seleccionats en una edició anterior de CaixaImpulse Validate i ara estan preparats per avançar cap a una etapa de captació de fons. Descobreix la primera cohort.

Curar l’atàxia de Friedreich amb teràpia gènica

L’atàxia de Friedreich (FRDA) és una malaltia neurodegenerativa incurable que se sol manifestar durant la infantessa i afecta aproximadament 1 de cada 50.000 persones. L’objectiu del projecte FRATAXAV, dirigit per Antoni Matilla, de l’Institut d’Investigació Germans Trias i Pujol (IGTP), és desenvolupar un tractament curatiu per a aquesta malaltia devastadora. Aquest innovador fàrmac proporcionarà frataxina, una proteïna que disminueix a la FRDA, a les cèl·lules dels pacients mitjançant un vector viral adenoassociat recombinant. L’any passat vam parlar amb Antoni Matilla en el Dia de les Malalties Rares per debatre els avenços del projecte i la importància de conscienciar sobre aquestes malalties. En pots llegir l’entrevista aquí.

L’equip del projecte FRATAXAV, dirigit per Antoni Matilla (dreta)

Edició genètica per combatre la distròfia muscular de tipus 1A

Les tecnologies actuals d’edició genètica tenen certes limitacions. Per exemple, resulta complicat administrar teràpies de substitució gènica mitjançant vectors virals quan la proteïna diana és massa gran. Marc Güell i el seu equip a la Universitat Pompeu Fabra (UPF) esperen resoldre aquest problema amb el projecte propi Uni-Large. El seu enfocament, que combina la precisió de CRISPR amb l’efectivitat dels vectors virals, es farà servir per tractar la distròfia muscular congènita de tipus 1 (MDC1A), una malaltia rara incurable que es manifesta en néixer.

El grup de Biologia Sintètica Traslacional a la UPF, que desenvolupa la plataforma d’edició gènica Uni-Large

Permetre la medicina personalitzada en el càncer

El càncer ja és summament difícil de tractar i, sovint, es complica encara més per les diferents respostes dels pacients a certs fàrmacs. Això és el que ocorre amb els inhibidors de PARP, una família de fàrmacs utilitzats per tractar determinats tipus de càncer de mama i d’ovari. Alba Llop, investigadora al Vall d’Hebron Institut d’Oncologia (VHIO), dirigeix el projecte RAD51predict. El seu objectiu és desenvolupar una prova diagnòstica per determinar quins pacients es podran beneficiar dels inhibidors de PARP i, així, oferir un tractament més personalitzat.

Alba Llop (tercera des de l’esquerra) és la directora de RAD51predict, un projecte de VHIO

Combatre la resistència als antibiòtics amb un fàrmac que reforça la immunitat

Les infeccions intrahospitalàries són un problema greu als sistemes sanitaris d’arreu del món. Els bacteris gramnegatius són responsables de fins al 30 % d’aquestes infeccions, i desenvolupen ràpidament una resistència als antibiòtics disponibles. El projecte RemAb Therapeutics, una spin-off de l’Institut d’Investigació Biomèdica de Bellvitge (IDIBELL) dirigit per Rafael Máñez, ofereix una alternativa que no genera resistència. Aquest fàrmac, RA-01, elimina els anticossos no neutralitzants i, per tant, reforça la resposta immune del pacient per evitar l’aparició d’infeccions. Pots llegir l’entrevista que vam fer el 2019 a Rafael Máñez aquí.

RemAb Therapeutics és una spin-off d’IDIBELL, dirigit pel Rafael Máñez

Aquest article també apareix a la pàgina web de CaixaImpulse.