Si lees cualquier revista científica no tardarás en encontrar artículos sobre edición genética, medicina personalizada y resistencia a los antibióticos. Las dos primeras cuestiones están transformando cada vez más la asistencia sanitaria, lo que nos permite entender las complejidades de distintas enfermedades que en su momento se consideraron irresolubles y, por consiguiente, tratarlas. Ahora bien, la tercera cuestión está amenazando con dejar sin efecto muchas opciones terapéuticas fiables, además de imponer una carga sin precedentes en los sistemas sanitarios de todo el mundo.

Estos son los principales temas que investigan de forma innovadora los cuatro proyectos seleccionados en la edición inaugural de CaixaImpulse Consolidate. Todos ellos ofrecen soluciones a necesidades biomédicas aún no cubiertas, y recibirán hasta 300.000 € y apoyo esencial para acercar sus activos al mercado y a los pacientes.

Aunque no es un requisito previo de la convocatoria Consolidate, los cuatro proyectos habían sido seleccionados en una edición anterior de CaixaImpulse Validate, y ahora están preparados para avanzar hacia una etapa de captación de fondos. Descubre la primera cohorte.

Curar la ataxia de Friedreich con terapia génica

La ataxia de Friedreich (FRDA) es una enfermedad neurodegenerativa incurable que suele manifestarse durante la infancia y afecta a aproximadamente 1 de cada 50.000 personas. El objetivo del proyecto FRATAXAV, dirigido por Antoni Matilla, del Instituto de Investigación Germans Trias i Pujol (IGTP), es desarrollar un tratamiento curativo para esta devastadora enfermedad. Su novedoso fármaco proporcionará frataxina, una proteína que disminuye en la FRDA, a las células de los pacientes a través de un vector viral adenoasociado recombinante. El año pasado hablamos con Antoni Matilla en el Día de las Enfermedades Raras para debatir los avances del proyecto y la importancia de concienciar sobre ellas. Puedes leer la entrevista aquí.

El equipo del proyecto FRATAXAV, dirigido por Antoni Matilla (derecha)

Edición genética para combatir la distrofia muscular de tipo 1A 

Las tecnologías actuales de edición genética tienen sus limitaciones. Por ejemplo, resulta complicado administrar terapias de sustitución génica mediante vectores virales cuando la proteína diana es demasiado grande. Marc Güell y su equipo en la Universitat Pompeu Fabra (UPF) esperan resolver este problema con su proyecto Uni-Large. Su enfoque, que combina la precisión de CRISPR con la efectividad de los vectores virales, se utilizará para tratar la distrofia muscular congénita de tipo 1 (MDC1A), una enfermedad rara incurable que se manifiesta al nacer.

El grupo de Biología Sintética Traslacional en la UPF, que desarrolla la plataforma de edición génica Uni-Large

Permitir la medicina personalizada en el cáncer

El cáncer ya es sumamente difícil de tratar y, a menudo, se complica aún más por las diferentes respuestas de los pacientes a determinados fármacos. Esto es lo que ocurre con los inhibidores de PARP, una familia de fármacos utilizados para tratar determinados tipos de cáncer de mama y ovario. Alba Llop, investigadora en el Vall d’Hebron Instituto de Oncología (VHIO), dirige el proyecto RAD51predict. Su objetivo es desarrollar una prueba diagnóstica para determinar qué pacientes se podrán beneficiar de los inhibidores de PARP y, así, ofrecer un tratamiento más personalizado.

Alba Llop (tercera desde la izquierda) es la directora de RAD51predict, un proyecto de VHIO

Combatir la resistencia a los antibióticos con un fármaco que refuerza la inmunidad

Las infecciones intrahospitalarias son un grave problema en los sistemas sanitarios de todo el mundo. Las bacterias gramnegativas son responsables de hasta el 30 % de estas infecciones, y desarrollan rápidamente una resistencia a los antibióticos disponibles. El proyecto RemAb Therapeutics, un spin-off del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL) dirigido por Rafael Máñez, ofrece una alternativa que no genera resistencia. Su fármaco, RA-01, elimina los anticuerpos no neutralizantes y, por lo tanto, refuerza la respuesta inmune del paciente para evitar la aparición de infecciones. Puedes leer nuestra entrevista del 2019 con Rafael Máñez aquí.

RemAb Therapeutics es un spin-off de IDIBELL, dirigido por Rafael Máñez.