El passat 7 d’octubre, Emmanuelle Charpentier i Jennifer Doudna van rebre el Premi Nobel de Química “pel desenvolupament d’un mètode d’edició del genoma”, anomenat CRISPR-Cas9, que permet tallar l’ADN en punts concrets. Aquestes noves “tisores genètiques”” han suposat una autèntica revolució en la biologia i la medicina, i entre d’altres aplicacions, tenen el potencial de desenvolupar noves teràpies contra el càncer i curar malalties genètiques hereditàries.

No obstant això, aquesta eina d’edició genètica no és l’única. De fet –sense anar més lluny– un equip espanyol del Grup de Recerca en Biologia Sintètica Translacional de la UPF està desenvolupant una nova tecnologia anomenada Uni-large que podria tenir fins i tot més èxit que la guardonada CRISPR-Cas9, ja que es més universal, eficaç i segura. En aquest article entrevistem Marc Güell, cap del grup de Biologia Sintètica Translacional de la UPF, qui lidera aquest projecte. Uni-large té el suport de CaixaImpulse, un programa de la Fundació ”la Caixa” en Investigació i Salut que impulsa la transferència de la recerca a la societat. A continuació Güell ens descobreix alguns dels secrets que hi ha al darrere d’aquesta prometedora tècnica.

Uni-large, unes prometedores “tisores genètiques”

En primer lloc, què és Uni-large?

Uni-large és una nova tecnologia d’edició genètica que ens permet tallar i enganxar ADN amb precisió i eficàcia, a més amb la propietat que podem enganxar trossos d’ADN que siguin molt llargs. És un tipus de “tisores genètiques”, tal com es coneix popularment a les eines d’edició genètica.

I què es pot aconseguir amb aquestes “tisores genètiques”?

Les aplicacions de l’edició genètica són infinites i apliquen a diferents disciplines de la bioenginyeria. En l’àmbit terapèutic, ens permeten reprogramar “errors” en el codi genètic que causen malalties: podem tallar una seqüència d’ADN i substituir-la per una altra en bon estat, amb la finalitat que recuperi la seva funció normal i la malaltia remeti.

En què es diferencia Uni-large d’altres eines d’edició genètica com CRISPR-Cas9?

D’una banda, és més universal, ja que mentre que el mètode CRISPR corregeix mutacions individuals de cada pacient, Uni-large té el potencial d’incloure tots els pacients que pateixen una determinada malaltia. D’altra banda, CRISPR talla el genoma i fa servir la reparació cel·lular de l’ADN per a l’edició, fet que pot resultar impredictible. Nosaltres, en canvi, fem un control més estricte de l’edició mitjançant un element extra que sempre “talla i enganxa” de la mateixa manera, així que és més segur. Finalment, Uni-large és més eficaç que altres “tisores genètiques” amb gens molt grans, cosa que potencialment pot ajudar-nos a curar malalties hereditàries amb aquestes característiques.

En podries posar un exemple?

Ara mateix estem fent servir Uni-large per la distròfia muscular causada pel dèficit de merosina. Aquesta malaltia es produeix per una mutació en el gen LAMA2. Tot i ser la distròfia muscular congènita més freqüent, per ara no té tractament, així que el nostre objectiu és poder curar-la.

I quin potencial de futur té aquesta tècnica?

Partint de la premissa que alguns animals, formats amb els mateixos constituents biològics que tu i jo, són molt més resistents a la radiació còsmica o al càncer, o fins i tot uns pocs poden viure perpètuament, l’enginyeria de sistemes biològics realment té propietats il·limitades. En definitiva, actuar sobre l’ADN, el llenguatge genuí de la vida, no només té un gran potencial, sinó també multitud d’avantatges.