News from the Lab: I si poguéssim frenar l’ELA?
Publicat el 21/06/2026
L’esclerosis lateral amiotròfica (ELA) és una malaltia neurodegenerativa que destrueix progressivament les neurones responsables del moviment. A mesura que avança, els pacients van perdent la capacitat de moure’s, parlar, menjar i fins i tot respirar.
Avui dia encara no existeix cap cura per a aquesta malaltia i els tractaments disponibles només aconsegueixen alentir-ne lleugerament la progressió. Per això, desenvolupar noves teràpies és un dels grans reptes de la recerca biomèdica.
Amb aquest objectiu, l’equip liderat per Ana Martínez i Carmen Gil al Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas del CSIC fa anys que estudia la TDP-43, una proteïna alterada en més del 97 % dels pacients amb ELA i estretament relacionada amb el progrés de la malaltia.
La seva estratègia ha consistit a desenvolupar la molècula AP-2, dissenyada per restaurar la funció normal d’aquesta proteïna. Els resultats obtinguts fins ara en models cel·lulars i animals han estat prometedors: després de l’administració del fàrmac AP-2, la proteïna TDP-43 recupera el seu comportament normal, cosa que podria contribuir a alentir la progressió de la malaltia.
Ana Martínez i Carmen Gil ens expliquem els últims avenços d’aquesta investigació en aquest News from The “Lab”.
Un pas decisiu en aquest camí ha estat la notícia següent: l’Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris ha autoritzat l’inici de l’assaig clínic de fase I del fàrmac AP-2. L’estudi, que va començar a l’abril, es duu a terme amb la participació de 70 voluntaris sans i té com a objectiu avaluar la seguretat del tractament.
A més, l’Agència Europea de Medicaments ha concedit a l’AP-2 la designació de medicament orfe, un reconeixement que impulsa el desenvolupament de noves teràpies per a malalties rares.
Si els resultats són positius, el 2027 començarà una nova fase d’assaig amb pacients d’ELA.
Tot i que encara queda camí per recórrer, aquest avenç és un pas important cap al desenvolupament de tractaments capaços de canviar el futur d’aquesta malaltia.