News from the Lab: ¿Y si pudiéramos frenar la ELA?
Publicado el 21/06/2026
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa que destruye progresivamente las neuronas responsables del movimiento. A medida que avanza, los pacientes van perdiendo la capacidad de moverse, hablar, comer e incluso respirar.
Hoy en día todavía no existe una cura y los tratamientos disponibles apenas consiguen ralentizar ligeramente la progresión de la enfermedad. Por ello, desarrollar nuevas terapias es uno de los grandes desafíos de la investigación biomédica.
Con este objetivo, el equipo liderado por Ana Martínez y Carmen Gil en el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas del CSIC lleva años estudiando la TDP-43, una proteína alterada en más del 97 % de los pacientes con ELA y estrechamente relacionada con el avance de la enfermedad.
Su estrategia ha consistido en desarrollar la molécula AP-2, diseñada para restaurar la función normal de esta proteína. Los resultados obtenidos hasta ahora en modelos celulares y animales han sido prometedores: tras la administración del fármaco AP-2, la proteína TDP-43 recupera su comportamiento normal, lo que podría contribuir a ralentizar la progresión de la enfermedad.
Ana Martínez y Carmen Gil nos cuentan los últimos avances de esta investigación en este News from the Lab.
Un paso decisivo en este camino ha sido la siguiente noticia: la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios ha autorizado el inicio del ensayo clínico de fase I del fármaco AP-2. El estudio, que comenzó en abril, cuenta con la participación de 70 voluntarios sanos y tiene como objetivo evaluar la seguridad del tratamiento.
Además, la Agencia Europea de Medicamentos ha concedido al AP-2 la designación de medicamento huérfano, un reconocimiento que impulsa el desarrollo de nuevas terapias para enfermedades raras.
Si los resultados son positivos, en 2027 comenzará una nueva fase del ensayo con pacientes de ELA.
Aunque todavía queda camino por recorrer, este avance supone un paso importante hacia el desarrollo de tratamientos capaces de cambiar el futuro de esta enfermedad.