A esclerose lateral amiotrófica (ELA) é uma doença neurodegenerativa que destrói progressivamente os neurónios responsáveis pelo movimento. À medida que a doença avança, os doentes vão perdendo a capacidade de se movimentar, falar, comer e até mesmo respirar.

Atualmente, ainda não existe uma cura e os tratamentos disponíveis só conseguem retardar ligeiramente a progressão da doença. Por esta razão, o desenvolvimento de novas terapias é um dos grandes desafios da investigação biomédica.

Com este objetivo em mente, a equipa liderada por Ana Martínez e Carmen Gil no Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas do Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) está a estudar, há vários anos, a TDP-43, uma proteína alterada em mais de 97% dos doentes com ELA e intimamente relacionada com a progressão da doença.

A estratégia da equipa consistiu em desenvolver a molécula AP-2, concebida para restaurar o funcionamento normal desta proteína. Os resultados obtidos até agora em modelos celulares e animais têm sido promissores: após a administração do fármaco AP-2, a proteína TDP-43 recupera o seu comportamento normal, o que poderá contribuir para abrandar a progressão da doença. 

Ana Martínez e Carmen Gil falam-nos dos últimos avanços desta investigação nesta News from the Lab.

Um passo decisivo neste caminho foi esta notícia: a Agência Espanhola de Medicamentos e Produtos de Saúde autorizou o início do ensaio clínico de fase I do medicamento AP-2. O estudo, que começou em abril, conta com a participação de 70 voluntários saudáveis e tem como objetivo avaliar a segurança do tratamento.

Além disso, a Agência Europeia de Medicamentos atribuiu ao AP-2 a designação de medicamento órfão, um reconhecimento que visa promover o desenvolvimento de novas terapias para doenças raras. 

Se os resultados forem positivos, em 2027 terá início uma nova fase do ensaio com doentes com ELA. 

Apesar de ainda haver um longo caminho a percorrer, este avanço representa um passo importante no sentido do desenvolvimento de tratamentos capazes de mudar o futuro desta doença.